Sektor cjepiva: Novi napredak i širenje tržišta

U sektoru cjepiva, Novavaxovo LP.8.1-formulirano cjepivo protiv COVID-19, Nuvaxovid, dobilo je regulatorno odobrenje u Japanu. Indiciran je za primarnu imunizaciju (prva i druga doza) u osoba u dobi od 6 godina i više, kao i docjepljivanje u dobi od 12 godina i više. U skladu s ugovorom o licenci s Takedom iz 2020., ovo je odobrenje pokrenulo neobjavljenu prekretnicu od Takede Novavaxu, dok je Takeda odgovorna za proizvodnju i komercijalizaciju cjepiva u Japanu.

Modernino ažurirano cjepivo Spikevax COVID-19 također je postiglo novi napredak: Kanada je odobrila njegovu verziju koja cilja na trenutno prevladavajuću varijantu SARS-CoV-2 LP.8.1. Proizvedeno u Moderninom pogonu aktivnih farmaceutskih sastojaka (API) u Quebecu, a puni i dovršava Novocol Pharma u Ontariju, ovo cjepivo je prikladno za osobe u dobi od 6 mjeseci i više. Osim toga, ažurirano cjepivo dobilo je odobrenje u Europi četiri tjedna prije, a u svibnju je američka FDA odobrila svoju sljedeću generaciju cjepiva protiv COVID-19, mNEXSPIKE, za odrasle u dobi od 65 godina i više, kao i za osobe u dobi od 12 do 64 godine s ozbiljnim čimbenicima rizika za COVID-19.

Valnevino cjepivo protiv chikungunya, Ixchiq, ima odobrenje za širu upotrebu u Kanadi, prošireno na osobe u dobi od 12 godina i više. Nedavno dodani podaci o postojanosti antitijela pokazuju da 97% pacijenata održava imunološki odgovor 24 mjeseca, a među adolescentima, jedna doza cjepiva izaziva visok i trajan imunološki odgovor kod 99,1% primatelja nakon 6 mjeseci. Međutim, Europska agencija za lijekove (EMA) prethodno je nametnula privremeno ograničenje upotrebe Ixchiqa kod osoba u dobi od 65 godina i više zbog ozbiljnih nuspojava prijavljenih u ovoj populaciji. Iako je ograničenje sada ukinuto, EMA preporučuje njegovu upotrebu samo kada je rizik od infekcije značajan i nakon vaganja koristi i rizika.

Liječenje raka: višestruka odobrenja za lijekove i proširenja indikacija

Sektor liječenja raka doživio je niz pozitivnih pomaka. Datroway tvrtke AstraZeneca i Daiichi Sankyo dobio je u Kini odobrenje za liječenje odraslih pacijenata s neoperabilnim ili metastatskim HR-pozitivnim, HER2-negativnim rakom dojke koji su prethodno primali endokrinu terapiju i najmanje jednu liniju napredne kemoterapije. Ovo se odobrenje temelji na podacima iz studije faze III TROPION-Breast01, koja je pokazala da je Datroway smanjio rizik od progresije bolesti ili smrti za 37% u usporedbi s režimom kemoterapije koji je odabrao istraživač.

Padcev tvrtke Astellas u kombinaciji s lijekom Keytruda tvrtke Merck & Co. dobio je potporu britanskog Nacionalnog instituta za izvrsnost zdravlja i njege (NICE) za upotrebu kod pacijenata s neoperabilnim ili metastatskim urotelnim karcinomom koji ispunjavaju uvjete za kemoterapiju koja-sadrži platinu. Ova kombinacija je postala nova-opcija prve linije liječenja za odrasle pacijente s uznapredovalim rakom mokraćnog mjehura; klinička ispitivanja pokazala su da značajno produljuje preživljenje-bez progresije i sveukupno preživljenje u usporedbi sa standardnom kemoterapijom, a od 21. kolovoza dostupna je putem Nacionalne zdravstvene službe Ujedinjenog Kraljevstva (NHS).

BeOne Medicines (Bristol Myers Squibb's) PD-1 inhibitor, Tevimbra, dodatno je priznat od strane europskih regulatora: Europska komisija odobrila je njegovu upotrebu u kombinaciji s kemoterapijom-koja sadrži platinu kao neoadjuvantno (preoperativno) liječenje za odrasle pacijente s resektabilnim ne-rakom malih stanica pluća (NSCLC) s visokim rizikom od recidiva, nakon čega je adjuvantnom monoterapijom lijekom Tevimbra nakon operacije. Ovo označava petu indikaciju raka pluća Tevimbre u EU; prethodno, u srpnju, EU je također odobrila njegovu upotrebu u kombinaciji s gemcitabinom i cisplatinom kao lijek prve linije za odrasle pacijente s metastatskim ili rekurentnim nazofaringealnim karcinomom (NPC).

Ostala terapijska područja: dinamika odobrenja i prilagodbe naljepnica

U području liječenja Alzheimerove bolesti, nakon odobrenja supkutane formulacije Eisai i Biogen Leqembi za terapiju održavanja, tvrtke su pokrenule stalni zahtjev FDA tražeći odobrenje za Leqembi Iqlik, autoinjektor za tjedno početno doziranje. Ovaj autoinjektor služi kao alternativa dvotjednoj intravenskoj primjeni od 10 mg/kg; supkutana formulacija za fazu održavanja je jedna-doza ​​prethodno napunjenog autoinjektora koji sadrži 360 mg, s vremenom primjene od približno 15 sekundi. Očekuje se da će omogućiti pacijentima i njegovateljima provođenje liječenja kod kuće od početne faze do faze održavanja.

U međuvremenu, FDA je ažurirala informacije o propisivanju lijeka Leqembi, preporučujući da se pacijenti podvrgnu MRI skeniranju prije treće infuzije kako bi se identificirale amiloid-anomalije slike povezane s edemom (ARIA-E) - revizija prethodne preporuke skeniranja prije pete, sedme i četrnaeste infuzije. Ova prilagodba proizlazi iz analize 6 smrtnih slučajeva prijavljenih tijekom ranog liječenja.

U području rijetkih bolesti, Ogsiveo tvrtke SpringWorks Therapeutics odobren je u Europi, postavši prvi svjetski lijek za liječenje dezmoplastičnih tumora. Indiciran je za odrasle bolesnike s progresivnim dezmoplastičnim tumorima koji zahtijevaju sustavno liječenje. Podaci iz faze III DeFi studije pokazali su da je Ogsiveo smanjio rizik od progresije bolesti za 71% u usporedbi s placebom, a također je pokazao superiornost u krajnjim točkama kao što su stopa objektivnog odgovora i-ishodi koje su prijavili pacijenti. Lijek je već dobio odobrenje u SAD-u 2023.

Tablete norursodeoksikolne kiseline (NorUDCA) tvrtke Shilpa Medicare dobile su prvo odobrenje u svijetu za liječenje ne-alkoholne masne bolesti jetre (NAFLD) u Indiji. Kroz svoje dvostruke mehanizme protiv-upale i regulacije žučne kiseline, NorUDCA sprječava NAFLD da napreduje u cirozu, zatajenje jetre i ne-alkoholni steatohepatitis (NASH). Globalno, oko 1,2 milijarde ljudi je pogođeno NAFLD-om, s oko 188 milijuna pacijenata u Indiji.

Regulatorne prilagodbe i izazovi: Odgode odobrenja i sigurnosne mjere

Za neke lijekove kasni odobrenje. FDA je zatražila dodatne informacije za Agios' Pyrukynd, koji je u fazi pregleda za liječenje talasemije - uključujući podnošenje Strategije za procjenu rizika i ublažavanje (REMS) kako bi se smanjio rizik od hepatocelularne ozljede. Ovo predstavlja veliki amandman, zbog kojeg je FDA produžila datum odluke sa 7. rujna na 7. prosinca. Pyrukynd je namijenjen liječenju odraslih pacijenata s-transfuzijom-ovisnom (NTD) i-ovisnom o transfuziji (TD) - ili -talasemijom.

Chugai Pharmaceutical (podružnica Rochea) uveo je nove sigurnosne mjere za svoju Duchenneovu gensku terapiju mišićne distrofije, Elevidys, u Japanu, dodajući akutno zatajenje jetre kao ozbiljnu nuspojavu na oznaku lijeka. Prije i nakon primjene, pacijenti moraju proći testiranje na jetrenu disfunkciju i zatajenje jetre. Ovo je uslijedilo nakon smrti dvaju ambulantnih pacijenata u SAD-u nakon primanja terapije.

Nadalje, FDA je prilagodila zahtjeve za praćenje sigurnosti za oznake određenih lijekova. Na primjer, REMS oznaka za lijek Travere Therapeutics za IgA nefropatiju, Filspari, ažurirana je: učestalost praćenja jetrene funkcije promijenjena je s mjesečne na jednom svaka tri mjeseca nakon početka liječenja, a prethodni zahtjev praćenja embriofetalne toksičnosti (EFT) je uklonjen.